Các nhà nghiên cứu từ Trung Quốc đã sử dụng một biến thể của CRISPR được biết đến như kỹ thuật chỉnh sửa cơ bản để điều chỉnh một axit amino đơn lẻ gây ra hội chứng Marfan, là một rối loạn mô tế bào liên kết có thể ảnh hưởng đến tim, xương và khớp.

Các nhà nghiên cứu đã mô tả công trình nghiên cứu của họ như “bằng chứng nguyên tắc” trong liệu pháp phân tử, họ không phát hiện bất kỳ ảnh hưởng nào ngoài mục tiêu của CRISPR có thể chèn hoặc xóa bộ gen không mong muốn của bảy phôi đã được đột biến, không có phôi nào được cấy vào.