Chỉnh sửa gen chó hy vọng cho điều trị chứng bệnh loạn dưỡng cơ ở người
Các nhà khoa học nghiên cứu chó có gen di truyền bị lỗi gây chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) làm hỏng AND. Cách tiếp cận bất thường, sử dụng bộ gen CRISPR, cho phép chỉnh sửa gen để tạo ra một protein cơ chính.
Lần đầu tiên các nhà khoa học đã đạt kết quả trong nghiên cứu một loài động vật lớn làm tăng hy vọng phẫu thuật gen di truyền có thể ngăn chặn hoặc điều trị căn bệnh liệt và nguy hiểm ở người. Ước tính có khoảng 300.000 bé trai trên toàn thế giới hiện đang bị ảnh hưởng bởi chứng bệnh loạn dưỡng cơ.
Nghiên cứu chỉ theo dõi bốn con chó trong thời gian chưa đến 2 tháng; nhiều thí nghiệm trên động vật phải được thực hiện để cho thấy sự an toàn và hiệu quả trước khi thử nghiệm trên người.
Đây thực sự là một dấu hiệu cho thấy lĩnh vực này đang hướng tới cung cấp các phân tử gen được chỉnh sửa để chỉnh sửa các mô và đưa ra phương pháp điều trị có lợi ích.
Tuy nhiên, nghiên cứu này cung cấp rất ít bằng chứng cho thấy chó đã lấy lại được chức năng cơ bắp, tuy nhiên, thời gian nghiên cứu ngắn và số lượng động vật nghiên cứu ít, khiến một số nhà khoa học ít nhiệt tình hơn.