Bệnh mù bẩm sinh được gọi là bệnh thoái hóa màng mạch do đột biến CHM và thường dẫn đến mù hoàn toàn vào tuổi trung niên.

Nhóm nghiên cứu của Đại học Oxford ở Anh quốc đã tiêm một loại vi khuẩn mang bản sao tốt của CHM vào tế bào võng mạc của sáu bệnh nhân bị thoái hóa màng mạch.

Sau khi được điều trị, hai bệnh nhân có thể đọc đến gấp đôi số ký tự trên biểu đồ mắt.

Nghiên cứu được công bố trên trên tạp chí Y học New England cho biết ba bệnh nhân khác có thị lực ổn. Tuy nhiên, bệnh nhân thứ sáu được điều trị bằng liệu pháp gen có thị lực thấp hơn và tiếp tục mất thị lực.

Cải tiến thị lực ở bệnh nhân đã kéo dài 4 năm, cho thấy thị lực có thể phục hồi vĩnh viễn, không giống như điều trị bằng liệu pháp gen cho một bệnh mù khác trong một số nghiên cứu đã phai mờ theo thời gian.