Bên cạnh việc đánh giá hiệu quả điều trị, những biến cố bất lợi của một phương pháp điều trị mới cần được ghi nhận bởi mỗi cơ sở điều trị, trên từng loại bệnh; vì điều này sẽ không giống nhau giữa các cơ sở điều trị khác nhau, và có thể không giống nhau giữa các lĩnh vực bệnh lý khác nhau. Bệnh viện Trung ương quân đội 108 và ĐH Y Hà Nội báo cáo những biến cố bất lợi của phương pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh tự miễn, lần đầu tiên được thực hiện tại Việt Nam.

Nghiên cứu mô tả cắt ngang, tiến cứu trên 8 bệnh nhân bệnh tự miễn được ghép tế bào gốc tạo máu tự thân tại Bệnh viện Trung ương quân đội 108 nhằm mục tiêu đánh giá các biến cố bất lợi sau ghép. Các biến cố bất lợi được xác định theo hướng dẫn CTCAE 5.0 năm 2017. Kết quả cho thấy trong giai đoạn huy động, thu hoạch tế bào gốc gặp các biến cố bất lợi là mệt mỏi (100%), chán ăn (87,5%), buồn nồn (75%), nôn (25%), đau bụng (12,5%), đau xương (87,5%), giảm hemoglobin (50%), giảm bạch cầu, bạch cầu hạt và tiểu cầu đều là 62,5%, tăng ALT (12,5%). Các biến cố bất lợi chỉ nhẹ và thoáng qua, từ độ 1 đến độ 2 theo CTCAE 5.0. Giai đoạn điều trị điều kiện hóa gặp các biến cố bất lợi gồm mệt mỏi (100%), chán ăn (100%), buồn nôn (87,5%), nôn (87,5%), viêm niêm mạc miệng (25%), tiêu chảy (62,5%), đau bụng (37,5%), đau xương (75%), sốt giảm bạch cầu hạt (87,5%); giảm 3 dòng tế bào máu gặp ở 100% bệnh nhân. Men gan AST và ALT tăng nhẹ độ 1 và độ 2 (75%), không cần điều trị. Chức năng thận không bị ảnh hưởng. Một bệnh nhân (12,5%) bị nhiễm khuẩn huyết do Klebsiella pneumoniae trong giai đoạn giảm tế bào máu, đồng thời tái hoạt CMV, virus BK, đáp ứng với điều trị. Chưa gặp bệnh nhân tử vong trong quá trình ghép tế bào gốc.