Phát triển hệ thống chỉnh sửa gene Prime editing hiệu suất cao
TS. Nguyễn Xuân Cường và các đồng nghiệp tại Viện Công nghệ sinh học (Viện Hàn lâm KH&CN Việt Nam) đã phát triển hệ thống Prime editing kép TwinPE, tăng cường hiệu suất chỉnh sửa gene gấp bốn lần hệ thống Prime editing thông thường.
Prime editing là một công cụ chỉnh sửa hệ gene mới được phát triển vào năm 2019 và được khẳng định là công cụ chỉnh sửa gene có tính chính xác và linh hoạt cao hơn so với tất cả các hệ thống chỉnh sửa gene truyền thống như CRISPR/Cas9, CRISPR/Cas12 hay Base-editing. Công nghệ Prime editing có thể tạo ra tất cả các loại thay đổi ở DNA như thay thế nhiều nucleotide, chèn đoạn DNA, làm mất đoạn DNA chính xác tại vị trí mục tiêu. Trên thực vật, ứng dụng công nghệ Prime editing vẫn còn ở mức ban đầu, do hiệu suất chỉnh sửa gene của hệ thống này vẫn còn rất thấp.
TS. Nguyễn Xuân Cường và các đồng nghiệp tại Viện Công nghệ sinh học (Viện Hàn lâm KH&CN Việt Nam) đã phát triển hệ thống Prime editing kép TwinPE, kết hợp với các cải tiến trong nâng cao biểu hiện của trình tự định hướng pegRNA để tăng cường hiệu suất chỉnh sửa gene lên đến 44,2%, gấp bốn lần hệ thống Prime editing thông thường. Họ sử dụng hệ thống prime editing để chèn chính xác một đoạn DNA 14bp nhằm khôi phục chức năng gene Rc, một gene kiểm soát màu sắc và các hợp chất flavonid trên giống lúa mô hình Kitaake. Tính chính xác và hiệu quả của hệ thống Prime editing đã được kiểm chứng thông qua phân tích trình tự gene cũng như việc chuyển đổi màu sắc hạt gạo và biểu hiện của các gene liên quan.

Hệ thống Prime Editing và mô hình cải biến nhằm phục hồi chức năng gen đột biến rc trên các giống lúa. Ảnh: VAST
Kết quả của nghiên cứu đã mở ra cơ hội to lớn trong nghiên cứu cơ bản về chức năng gene cũng như cải tạo giống cây trồng ở nước ta. Đây cũng là cơ sở khoa học trong việc nghiên cứu, phát triển công nghệ Prime editing trên các nhóm cây trồng quan trọng khác ở Việt Nam và trên thế giới.
Nghiên cứu đã được công bố trên Plant Cell Reports, một tạp chí uy tín về công nghệ tế bào và gene thực vật, thuộc nhóm Q1.