Các nhà nghiên cứu phát hiện mục tiêu mới tiềm năng trong điều trị Parkinson
Khoảng 1 triệu người Mỹ đang sống chung với bệnh Parkinson, với khoảng 90.000 ca mới được chẩn đoán mỗi năm theo thống kê từ Parkinson’s Foundation. Đây là một rối loạn thoái hóa thần kinh mạn tính, phá hủy các tế bào sản xuất dopamine – yếu tố quan trọng giúp cơ thể duy trì vận động trơn tru và phối hợp
Các phương pháp điều trị hiện nay chỉ mang lại hiệu quả ngắn hạn trong việc giảm triệu chứng. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu tại Đại học Case Western Reserve vừa công bố một phát hiện mang tính đột phá: họ đã xác định được một cơ chế sinh hóa liên quan trực tiếp đến tiến triển của bệnh Parkinson.
Trong nghiên cứu đăng trên tạp chí Molecular Neurodegeneration, các nhà khoa học chỉ ra rằng sự tích tụ bất thường của protein trong tế bào não gây chết các neuron kiểm soát vận động – đặc trưng điển hình của Parkinson.
“Chúng tôi đã phát hiện ra sự tương tác có hại giữa các protein, làm tổn thương ty thể – nhà máy năng lượng của tế bào,” chia sẻ GS. Xin Qi, tác giả chính của nghiên cứu. “Quan trọng hơn, chúng tôi đã phát triển một phương pháp nhắm trúng đích để chặn tương tác này và phục hồi chức năng tế bào não.”
Sau ba năm nghiên cứu, nhóm phát hiện protein độc hại alpha-synuclein tương tác sai lệch với enzyme ClpP – yếu tố thiết yếu cho sức khỏe tế bào. Sự tương tác này làm suy yếu ty thể, dẫn đến thoái hóa thần kinh và chết tế bào não, đồng thời thúc đẩy tiến triển bệnh.
Để giải quyết, nhóm đã phát triển CS2 – một liệu pháp thiết kế đặc biệt hoạt động như “mồi nhử”, khiến alpha-synuclein gắn kết với nó thay vì phá hủy ty thể. Kết quả thử nghiệm cho thấy CS2 không chỉ khôi phục chức năng ty thể mà còn cải thiện vận động, nhận thức và giảm viêm não trên nhiều mô hình, từ mô não người, tế bào thần kinh lấy từ bệnh nhân cho đến chuột thí nghiệm.
“Đây là một hướng tiếp cận hoàn toàn mới trong điều trị Parkinson,” TS. Di Hu, đồng tác giả, nhấn mạnh. “Thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng, chúng tôi nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh.”
Trong 5 năm tới, nhóm nghiên cứu kỳ vọng sẽ đưa phát hiện này tiến gần hơn đến thử nghiệm lâm sàng, bao gồm tối ưu hóa thuốc cho người, tăng cường kiểm tra độ an toàn và hiệu quả, cũng như tìm kiếm các biomarker quan trọng để hỗ trợ dịch chuyển sang ứng dụng thực tế.
GS. Qi kết luận: “Một ngày nào đó, chúng tôi hy vọng sẽ phát triển các liệu pháp nhắm vào ty thể, giúp bệnh nhân lấy lại chức năng và chất lượng cuộc sống, biến Parkinson từ một căn bệnh tiến triển tàn phá thành tình trạng có thể kiểm soát hoặc thậm chí chữa khỏi.”
https://www.technology.org (ntbtra)