Liệu pháp hứa hẹn cho các bệnh nhân nhồi máu cơ tim, đột quỵ, chấn thương tủy sống... Chỉ cần truyền qua tĩnh mạch, những tế bào này tự tìm đến nơi tổn thương để “sửa chữa”, “dọn dẹp” tế bào chết và biến thành tế bào mới thay thế.

Đó là tế bào Muse - một loại tế bào gốc đặc biệt trong cơ thể người, được đánh giá có tiềm năng lớn trong y học tái tạo.

Một bài tổng quan khoa học gần đây, do giáo sư Mari Dezawa, Đại học Tohoku thực hiện, đã cập nhật những hiểu biết quan trọng về tế bào Muse.

Tế bào Muse (viết tắt của Multilineage-differentiating Stress Enduring) không phải là phát hiện mới gần đây. Nhóm của giáo sư Dezawa đã công bố phát hiện chính thức từ năm 2010. Tuy nhiên, trong những năm gần đây, số lượng nghiên cứu về Muse tăng nhanh, nhằm làm rõ cơ chế sinh học cũng như đánh giá tiềm năng ứng dụng trong điều trị.

Tế bào Muse là một nhóm tế bào gốc tồn tại tự nhiên trong cơ thể, có thể tìm thấy trong tủy xương, máu ngoại vi và nhiều mô khác như dây rốn hoặc màng ối. Điểm đặc biệt của chúng là khả năng chịu đựng điều kiện khắc nghiệt tốt và có thể tham gia trực tiếp vào quá trình sửa chữa mô bị tổn thương.

Các nhà khoa học nhận thấy tế bào Muse có sự kết hợp hai đặc tính hiếm gặp quan trọng trong cùng một loại tế bào. Thứ nhất, chúng có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau như tế bào thần kinh, tế bào tim hay tế bào da. Thứ hai, chúng có đặc điểm giống các tế bào miễn dịch dọn dẹp trong cơ thể, có thể "dọn dẹp" loại bỏ các tế bào chết hoặc bị hư hại. Đáng chú ý, sau khi "dọn dẹp" vùng tổn thương, tế bào Muse có thể biệt hóa thành chính loại tế bào đang thiếu hụt để thay thế, góp phần phục hồi mô một cách tự nhiên. Đây là cơ chế sửa chữa độc đáo so với nhiều loại tế bào gốc khác.

Sơ đồ minh họa các chiến lược giúp tế bào gốc định vị và tìm đến vùng tổn thương để tham gia "sửa chữa". Nguồn ảnh: Applied Materials Today/ Mỹ Hạnh Việt hóa.

Một điểm khiến giới khoa học đặc biệt quan tâm là tế bào Muse vừa có khả năng tái tạo, vừa có độ an toàn sinh học tương đối cao. Một số loại tế bào gốc như tế bào gốc phôi hay tế bào gốc đa năng (iPS – là các tế bào bình thường, được tái lập để có trạng thái giống tế bào gốc) có tiềm năng tăng sinh mạnh nhưng cũng tiềm ẩn nguy cơ hình thành khối u. Ngược lại, tế bào Muse hoạt động theo cơ chế được kiểm soát hơn, gần với tế bào bình thường của cơ thể. Cho đến nay, các nghiên cứu trên động vật và các thử nghiệm lâm sàng bước đầu chưa ghi nhận trường hợp hình thành khối u liên quan đến tế bào Muse. Các nhà khoa học cho rằng chúng có cơ chế tự điều hòa đặc biệt giúp hạn chế nguy cơ ung thư.

Nhờ những đặc tính sinh học riêng, phương pháp điều trị bằng tế bào Muse được đánh giá có nhiều tiềm năng. Trước tiên, có tiềm năng sử dụng tế bào Muse từ người hiến để ghép tế bào gốc mà không cần phải tương hợp hoàn toàn với người bệnh và cũng không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch, giúp giảm rủi ro và chi phí điều trị.

Việc đưa tế bào vào cơ thể cũng khá đơn giản, chỉ cần truyền qua đường tĩnh mạch, không cần phẫu thuật. Sau khi vào máu, tế bào Muse có khả năng tự tìm đến nơi cơ thể đang bị tổn thương để tham gia sửa chữa. Ngoài ra, số lượng tế bào cần dùng cũng ít hơn so với nhiều liệu pháp tế bào gốc khác. Ví dụ, với một người nặng khoảng 50 kg, liệu pháp tế bào gốc trung mô thông thường có thể cần tới 100–150 triệu tế bào, trong khi khoảng 15 triệu tế bào Muse cũng có thể mang lại hiệu quả tương tự. Tế bào Muse vốn đã có khả năng biến thành nhiều loại tế bào nên không cần chỉnh sửa gen hay xử lý phức tạp trước khi điều trị. Sau khi đến vùng tổn thương, chúng có thể tồn tại lâu trong cơ thể và tiếp tục hỗ trợ quá trình hồi phục mô, đồng thời nguy cơ tạo khối u được đánh giá là thấp hơn.

Hiện nay, liệu pháp tế bào Muse đang được nghiên cứu trong nhiều bệnh nghiêm trọng như nhồi máu cơ tim, đột quỵ não, tổn thương tủy sống, bệnh da di truyền và suy hô hấp cấp, với những kết quả bước đầu khá khả quan.

Đáng chú ý, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sớm trên trẻ sơ sinh bị bệnh não thiếu oxy-thiếu máu cục bộ mức độ trung bình đến nặng cho thấy việc truyền tĩnh mạch tế bào Muse từ người hiến có độ an toàn và dung nạp tốt. Trong nghiên cứu này, tất cả bệnh nhi được ghi nhận còn sống và khoảng 67% đạt chỉ số phát triển bình thường theo thang đánh giá phát triển tâm lý Kyoto 2001, mặc dù vẫn cần thêm các nghiên cứu đối chứng quy mô lớn để xác nhận hiệu quả điều trị.

Ngoài ra, một nghiên cứu lâm sàng trên bệnh nhân tổn thương tủy sống cổ (mức C4–C7) cũng ghi nhận những kết quả khả quan. Trong thử nghiệm này, 10 bệnh nhân được truyền tĩnh mạch một liều duy nhất tế bào Muse từ người hiến với liều 1,5 × 10⁷ tế bào. Sau điều trị, điểm vận động thần kinh theo thang ISNCSCI, khả năng sinh hoạt hằng ngày và chất lượng cuộc sống đều cải thiện có ý nghĩa thống kê so với trước khi điều trị. Kết quả này cho thấy liệu pháp tế bào Muse có tiềm năng hỗ trợ phục hồi chức năng thần kinh ở bệnh nhân tổn thương tủy sống, dù vẫn cần các nghiên cứu ngẫu nhiên đối chứng với số lượng bệnh nhân lớn hơn để khẳng định hiệu quả.

Có thể hiểu một cách đơn giản, tế bào Muse giống như một "đội sửa chữa thông minh" tự nhiên của cơ thể. Khoa học chỉ mới hiểu biết về Muse được hơn một thập niên. Nếu các nghiên cứu trong tương lai tiếp tục chứng minh tiềm năng của chúng, tế bào Muse có thể trở thành một hướng quan trọng của y học tái tạo trong điều trị các bệnh tim mạch, thần kinh và nhiều tổn thương cơ quan khác./.

Vũ Bích Ngọc