Một phương pháp mới sử dụng máu cuống rốn để điều trị các bệnh về máu có thể giúp việc điều trị trở nên dễ tiếp cận hơn đối với những bệnh nhân cần ghép tế bào gốc.

Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 trên các bệnh nhân được ghép máu cuống rốn kết hợp với sản phẩm tế bào gốc có nguồn gốc từ nhiều đơn vị máu cuống rốn cho thấy 27/28 bệnh nhân (96%) mắc bệnh bạch cầu và hội chứng loạn sản tủy sống sót ít nhất một năm. Đồng thời, không có bệnh nhân nào gặp phải tình trạng bệnh ghép chống chủ cấp tính hoặc mạn tính nghiêm trọng — những biến chứng thường gặp của ghép tế bào gốc.

Kết quả đã được công bố ngày 27 tháng 4 trên Journal of Clinical Oncology.

“Đây là lần đầu tiên bệnh nhân ghép được nhận tế bào từ tổng cộng khoảng chín người khác nhau,” bác sĩ Filippo Milano, trưởng nhóm nghiên cứu và là giám đốc Chương trình Máu Cuống Rốn tại Fred Hutch Cancer Center, cho biết.

Ông cũng cho biết nhiều bệnh nhân hiện đã gần đạt mốc hai năm sau ghép và vẫn duy trì kết quả tích cực.

“Tôi rất biết ơn sự dũng cảm của bệnh nhân và đội ngũ y tế khi cùng tiến bước trong việc phát triển phương pháp ghép mới này,” Milano nói.

Ghép máu cuống rốn có thể giúp những bệnh nhân ung thư máu hoặc các bệnh lý huyết học khác cần ghép tế bào gốc nhưng không có người hiến phù hợp gần gũi, đặc biệt là những bệnh nhân có nguồn gốc đa chủng tộc. Điều này là do tế bào gốc trong máu cuống rốn không cần phải tương thích hoàn toàn mà vẫn có thể an toàn và hiệu quả.

Tuy nhiên, số lượng tế bào trong một đơn vị máu cuống rốn hiến tặng thường quá ít để điều trị cho một bệnh nhân.

Trong thử nghiệm lâm sàng này, nhóm nghiên cứu áp dụng phương pháp “hai đơn vị”, điều trị bệnh nhân bằng một đơn vị máu cuống rốn kết hợp với một đơn vị thứ hai là sản phẩm tế bào gốc do bác sĩ Colleen Delaney phát triển.

Sản phẩm này, gọi là dilanubicel, kết hợp các tế bào gốc máu được tách từ 6–8 đơn vị máu cuống rốn khác nhau. Sau đó, trong phòng thí nghiệm, các tế bào này được nuôi dưỡng để tăng sinh trước khi truyền vào cơ thể bệnh nhân.

Nghiên cứu cho thấy dù các tế bào gốc “gộp” này không tồn tại lâu dài trong cơ thể, chúng đóng vai trò hỗ trợ miễn dịch quan trọng ở giai đoạn đầu. Chỉ một tuần sau ghép, xét nghiệm máu của bệnh nhân đã cho thấy sự phục hồi nhờ sản phẩm tế bào gốc từ nhiều người hiến.

Khi kết thúc thời gian theo dõi, tất cả trừ một bệnh nhân đều còn sống và đang trong tình trạng thuyên giảm. Một bệnh nhân tử vong không do tái phát bệnh. Một bệnh nhân khác tái phát sau 324 ngày nhưng sau điều trị bổ sung hiện đã đạt ít nhất một năm thuyên giảm.

“Các tế bào từ sản phẩm gộp này không tồn tại lâu dài, nhưng chúng giúp tế bào từ người hiến phù hợp thiết lập một hệ miễn dịch khỏe mạnh mới trong cơ thể bệnh nhân,” Milano giải thích.

Thử nghiệm lâm sàng hiện đã kết thúc. Milano hy vọng với thêm nguồn tài trợ, nhóm của ông có thể tiếp tục điều trị cho nhiều bệnh nhân hơn.

“Máu cuống rốn vẫn là một lựa chọn quan trọng cho những người cần ghép tế bào gốc, đặc biệt là những bệnh nhân có nguy cơ cao,” ông nhấn mạnh.