Các nhà nghiên cứu phát hiện ra mục tiêu tiềm năng mới để điều trị bệnh Parkinson
Theo Quỹ Parkinson, khoảng 1 triệu người Mỹ mắc bệnh Parkinson, với khoảng 90.000 trường hợp mới được chẩn đoán mỗi năm. Căn bệnh thoái hóa não mãn tính này phá hủy các tế bào sản sinh dopamine, vốn rất cần thiết cho sự vận động nhịp nhàng và phối hợp nhịp nhàng.
Các phương pháp điều trị hiện tại chỉ mang lại hiệu quả ngắn hạn đối với các triệu chứng này. Nhưng một nhóm các nhà nghiên cứu tại Đại học Case Western Reserve đã phát hiện ra một con đường sinh hóa đặc biệt đóng vai trò trong tình trạng thần kinh suy nhược này.
Phát hiện của họ, được công bố gần đây trên tạp chí Molecular Neurodegeneration , tiết lộ cách thức tích tụ protein có hại trong tế bào não gây ra cái chết của các tế bào thần kinh điều khiển vận động, một dấu hiệu đặc trưng của bệnh Parkinson.
Sau ba năm nghiên cứu, các nhà khoa học phát hiện ra rằng protein độc hại alpha-synuclein tương tác không phù hợp với một loại enzyme thiết yếu hỗ trợ sức khỏe tế bào trong bệnh Parkinson, được gọi là ClpP.
Sự tương tác này gây hại cho các ty thể, bộ phận sản sinh năng lượng của tế bào, dẫn đến thoái hóa thần kinh và chết tế bào não. Trong một số mô hình thực nghiệm, mối liên hệ này cũng được chứng minh là làm tăng tốc độ tiến triển của bệnh.
Nhóm nghiên cứu đã tạo ra CS2, một phương pháp điều trị được thiết kế đặc biệt để ngăn chặn sự tương tác protein có hại và khôi phục chức năng ty thể khỏe mạnh. CS2 hoạt động như một mồi nhử. Nó đánh lừa alpha-synuclein liên kết với nó thay vì làm tổn thương các nhà máy năng lượng của tế bào. CS2 cũng cải thiện khả năng vận động và hiệu suất nhận thức trong nhiều mô hình nghiên cứu khác nhau, bao gồm mô não người, tế bào thần kinh lấy từ bệnh nhân và mô hình chuột, bằng cách giảm viêm não.
Sự hợp tác liên ngành lâu dài của Đại học Case Western Reserve, chuyên môn về sinh học ty thể và bệnh thoái hóa thần kinh, khả năng tiếp cận các hệ thống mô hình phức tạp và phù hợp với bệnh tật, cùng với thành tích đã được chứng minh trong việc chuyển đổi các phát hiện cơ bản thành các phương pháp điều trị, tất cả đã góp phần tạo nên nền tảng cho khám phá này.
Trong năm năm tới, nhóm nghiên cứu hy vọng sẽ đưa phát hiện này tiến gần hơn đến các thử nghiệm lâm sàng khả thi. Tối ưu hóa thuốc để sử dụng cho con người, tăng cường thử nghiệm an toàn và hiệu quả, tìm ra các dấu ấn sinh học phân tử quan trọng liên quan đến quá trình bệnh và tiến gần hơn đến việc ứng dụng lâm sàng cho bệnh nhân là những bước tiếp theo.