Hầu hết các trường hợp ung thư tuyến tiền liệt giai đoạn đầu đều yêu cầu kích thích tố nam (androgen) như testosterone phát triển. Tuy nhiên, khi bệnh tiến triển, chúng có thể phát triển thành ung thư tuyến tiền liệt  (CRPC), bệnh có thể phát triển mà không cần hormone và khó điều trị hơn. NEPC là CRPC.

Kết quả được công bố trên tạp chí Nature Communications đã tiết lộ những phát hiện quan trọng về các hoạt động sinh học cơ bản dẫn đến căn bệnh ung thư này.

Mười năm trước, nghiên cứu trong phòng thí nghiệm của Rickman đã tiết lộ rằng một gen có tên MYCN được bật trong thời gian một số tế bào ung thư tuyến tiền liệt đang phát triển khả năng kháng lại liệu pháp hormone. Gen mã hóa cho một protein được gọi là yếu tố phiên mã, nó quy định gen nào được bật và tắt bằng cách liên kết với DNA. 

Phân tích trước đây đã chỉ ra rằng mất một gen khác, có tên gọi là RB1, cũng phổ biến trong NEPC và các dạng CRPC khác. Các nhà điều tra quyết định nghiên cứu mối quan hệ giữa hai gen. Họ bắt đầu bằng cách kiểm tra mô khối u từ 76 mẫu sinh thiết của bệnh nhân; 55 mẫu được phân loại là CRPC và 21 mẫu được phân loại là NEPC. Sau đó, họ xem xét những thay đổi di truyền trong các mẫu.

Sau đó, các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu sự kết hợp thay đổi gen tương tự này trên mô hình chuột bị ung thư tuyến tiền liệt. Họ phát hiện ra rằng trong vòng hai hoặc ba tháng, những con chuột nuôi dưỡng cả hai thay đổi này cùng với việc mất chất ức chế khối u có tên gọi là Pten, đã phát triển các khối u âm tính với thụ thể androgen lớn, xâm lấn trông rất giống khối u được tìm thấy ở bệnh nhân NEPC. Những con chuột cũng phát triển di căn trong các cơ quan giống như bệnh nhân, bao gồm cả phổi và gan.

Phương pháp tiếp cận này có thể bao gồm cả thuốc mới và thuốc hiện có, bao gồm cả những thuốc nhắm vào một số thay đổi biểu hiện trong NEPC.

Một bước tiếp theo của nghiên cứu là quay lại các mẫu lâm sàng để xác định các dấu hiệu liên quan đến sự tiến triển của khối u này. Những dấu hiệu này có thể được sử dụng để dự đoán bệnh nhân nào có nhiều khả năng phát triển NEPC nhất.

Nghiên cứu này có ý nghĩa đối với các loại ung thư khác ngoài NEPC. Đặc biệt, sự biểu hiện quá mức của các thành viên khác của họ gen MYC kết hợp với việc mất RB1 có liên quan đến tế bào nhỏ ở ung thư phổi, một loại khối u ác tính khác mà hiện nay có rất ít phương pháp điều trị tốt. Ngoài ra, những phát hiện có thể được áp dụng cho các khối u thần kinh ở trẻ em là u nguyên bào thần kinh và u nguyên bào tủy, nơi các gen MYC đóng một vai trò quan trọng.

ctngoc