Mục tiêu cuối cùng của nghiên cứu là thiết kế một chiến lược để ngăn chặn bệnh protein prion ở người - và chuyển dịch các phương pháp tiếp cận mới để điều trị bệnh Alzheimer và các bệnh thoái hóa thần kinh khác.

Các nhà khoa học vẫn chưa tìm ra nguyên nhân chính xác của bệnh Alzheimer, nhưng phần lớn đồng ý rằng các vấn đề về protein đóng vai trò trong sự xuất hiện và tiến triển của nó. Bệnh Alzheimer ảnh hưởng đến hơn 6 triệu người ở Hoa Kỳ và Hiệp hội Alzheimer ước tính rằng việc chăm sóc bệnh nhân sẽ tiêu tốn khoảng 355 tỷ đô la trong năm nay.

Prion lần đầu tiên được phát hiện vào cuối những năm 1980 như một tác nhân sinh học chứa protein có thể tự tái tạo trong tế bào sống mà không cần axit nucleic. Tác động đến sức khỏe cộng đồng của các bệnh prion lây truyền qua đường sức khỏe ở người — và cả sự lây truyền của động vật đối với bệnh não xốp ở bò (BSE, “bệnh bò điên”) - đã thúc đẩy đáng kể sự phát triển của một khái niệm khoa học mới về protein tự tái tạo.

Các prion của người có thể liên kết với các protein bình thường lân cận trong não và gây ra các lỗ cực nhỏ. Về bản chất, chúng biến não thành cấu trúc giống như bọt biển và dẫn đến chứng mất trí nhớ và tử vong. Những khám phá này đã dẫn đến cuộc tranh luận khoa học đang diễn ra về việc liệu các cơ chế giống prion có thể liên quan đến nguồn gốc và sự lây lan của các rối loạn thoái hóa thần kinh khác ở người hay không.

Các nhà nghiên cứu đã phát triển một quy trình ba bước mới để nghiên cứu prion ở người:

- Các prion có nguồn gốc từ não người lần đầu tiên được tiếp xúc với chùm tia X đồng bộ ở cường độ cao. Chùm sáng đó đã tạo ra các gốc hydroxyl, với các chùm ánh sáng ngắn, đã thay đổi một cách chọn lọc và dần dần hình thành phần hóa học bề mặt của prion. Các đặc tính độc đáo của loại nguồn sáng này bao gồm cường độ rất lớn của nó; nó có thể sáng hơn hàng triệu lần ánh sáng từ mặt trời.

- Các biến đổi hóa học nhanh chóng của prion bằng các chùm ánh sáng ngắn được theo dõi bằng các kháng thể chống prion. Các kháng thể nhận ra các đặc điểm bề mặt của prion và phép đo khối phổ xác định các vị trí chính xác của sự khác biệt dựa trên chủng, đặc hiệu của prion, cung cấp mô tả thậm chí chính xác hơn về các khiếm khuyết của prion.

Các prion được chiếu sáng sau đó được phép tái tạo trong một ống nghiệm. Sự mất dần hoạt động sao chép của chúng khi synctron điều chỉnh chúng đã giúp xác định các yếu tố cấu trúc quan trọng chịu trách nhiệm cho sự sao chép và lan truyền của prion trong não.

Cách tiếp cận cấu trúc này cũng cung cấp một khuôn mẫu cho cách xác định các vị trí quan trọng về cấu trúc trên các protein bị gấp sai ở các bệnh khác như Alzheimer’s, liên quan đến sự lan truyền protein từ tế bào này sang tế bào khác theo cách tương tự như prion.

ctngoc