Vào năm 2015, các nhà nghiên cứu từ Trường Thú y của Đại học Pennsylvania đã biết rằng chó có thể phát triển một dạng bệnh quáng gà di truyền với những điểm tương đồng mạnh với tình trạng ở người được gọi là bệnh quáng gà bẩm sinh (CSNB). Những người bị CSNB không thể phân biệt các vật thể trong điều kiện ánh sáng yếu, điều này gây khó khăn khi không có ánh sáng nhân tạo hoặc khi lái xe vào ban đêm.

Vào năm 2019, khi nhóm Penn Vet xác định được gen khiếm khuyết gây ra CSNB ở chó, các nhà nghiên cứu đã liên hệ với Flannery để tìm cách đưa gen thay thế - bản sao bình thường của gen bị lỗi - vào võng mạc của chó.

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí Proceedings of the National Academy of Sciences cho thấy việc khôi phục thành công khả năng nhìn ban đêm cho những con chó sinh ra bị CSNB.

Những con chó mắc bệnh CSNB được tiêm một lần liệu pháp gen bắt đầu có biểu hiện gen khỏe mạnh trong võng mạc của chúng và có thể điều hướng tốt trong mê cung trong điều kiện ánh sáng mờ. Việc điều trị cũng có vẻ lâu dài, với hiệu quả điều trị bền vững kéo dài một năm hoặc lâu hơn.

Loại gen mà nhóm nghiên cứu đã chỉnh sửa để khắc phục chứng suy giảm thị lực ban đêm của chó cũng liên quan đến một số trường hợp CSNB ở người, điều này mở ra cơ hội điều trị cho con người bằng liệu pháp gen tương tự.

Mặc dù liệu pháp này giúp phục hồi chức năng ở động vật - những con chó có thể điều hướng trong mê cung khi mắt của chúng được điều trị - bản sao khỏe mạnh của gen chỉ được biểu hiện ở 30% hoặc ít hơn các tế bào lưỡng cực. Trong công việc tiếp theo, các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ tăng cường sự hấp thụ này cho các thử nghiệm trên chó và người trong tương lai.

ctngoc