Hình minh họa. Nguồn: AP

Lĩnh vực điều trị Alzheimer đã gặp nhiều thất bại sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, thậm chí các chuyên gia nghi ngờ việc bệnh Alzheimer – căn bệnh ảnh hưởng đến 30 triệu người trên toàn thế giới – có thể điều trị được hay không.

“Đây là loại thuốc đầu tiên cung cấp một lựa chọn điều trị thực sự cho bệnh nhân Alzheimer", Bart De Strooper, giám đốc Viện nghiên cứu chứng mất trí nhớ Vương quốc Anh tại Đại học College London cho biết. “Mặc dù các lợi ích lâm sàng có vẻ hạn chế, nhưng có thể kỳ vọng rằng chúng sẽ trở nên rõ ràng hơn theo thời gian.”

Thuốc lecanemab là một liệu pháp kháng thể giúp loại bỏ các khối protein gọi là beta amyloid tích tụ trong não.

Không rõ các khối này đóng bao nhiêu vai trò trong việc gây ra bệnh Alzheimer, nhưng ở bệnh nhân, protein này kéo theo một loạt các thay đổi não bộ phá hủy dần dần các tế bào não.

Các nhà phát triển Lecanemab, Biogen ở Mỹ và Eisai ở Nhật Bản, đã đã từng công bố dữ liệu sơ bộ từ thử nghiệm lâm sàng ở gần 1.800 bệnh nhân vào tháng 9, nhưng các nhà nghiên cứu trong lĩnh vực này vẫn hồi hộp chờ đợi dữ liệu đầy đủ, mới được công bố vào cuối tháng 11 trên New England of Journal of Medicine.

Dữ liệu đầy đủ cho thấy loại thuốc này làm giảm 27% sự suy giảm các kỹ năng tinh thần tổng thể của bệnh nhân trong 18 tháng - một kết quả khiêm tốn nhưng có ý nghĩa.

“Tôi tin rằng thuốc này đã xác lập một kỷ nguyên mới của việc điều chỉnh bệnh Alzheimer", Nick Fox, giáo sư thần kinh học lâm sàng và giám đốc Trung tâm nghiên cứu chứng mất trí nhớ tại UCL, cho biết.

Bệnh Alzheimer là nguyên nhân của gần hai phần ba trong số 55 triệu ca mất trí trên toàn thế giới. Đây là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở Anh, bệnh nhân thường chết trong vòng 7 năm sau khi được chẩn đoán.

Căn bệnh này tiêu tốn của Vương quốc Anh 25 tỷ bảng Anh mỗi năm, con số này dự kiến ​​sẽ tăng gần gấp đôi lên 47 tỷ bảng Anh vào năm 2050. Các dấu hiệu ban đầu phổ biến nhất là các vấn đề về trí nhớ, nhưng khi bệnh tiến triển, bệnh nhân có thể bị lạc, khó đưa ra quyết định, không thực hiện được những nhiệm vụ đơn giản và cuối cùng là không thể ăn hoặc di chuyển nếu không có sự trợ giúp.

Trong nhiều thập kỷ, những nỗ lực làm chậm, ngăn chặn hoặc đẩy lùi căn bệnh này đã thất bại, khiến các công ty dược phẩm thiệt hại hàng tỷ USD và buộc một số công ty phải rời bỏ lĩnh vực này hoàn toàn. Nhiều loại thuốc cho thấy không có lợi ích trong các thử nghiệm vì chúng nhắm sai mục tiêu phân tử hoặc được thử nghiệm ở những bệnh nhân mắc bệnh quá nặng. Các kết quả tích cực từ lecanemab được kỳ vọng sẽ dẫn đến một thế hệ thuốc mới giúp kiểm soát bệnh ngày càng tốt hơn.

Tuy nhiên các nhà nghiên cứu đã nhấn mạnh một loạt vấn đề có thể cản trở việc áp dụng thuốc này vào thực tế.

Lecanemab đắt tiền - từ 10.000 đến 30.000 bảng Anh cho mỗi bệnh nhân một năm - và có tác dụng khiêm tốn, nên không rõ liệu bệnh nhân có sẵn sàng chi trả hay không.

Không rõ khi nào và thậm chí liệu nó có được Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe của Vương quốc Anh và Viện Sức khỏe và Chăm sóc Sức khỏe Xuất sắc (Nice) phê duyệt hay không.

Một trở ngại lớn khác là với tình hình hiện nay, Dịch vụ y tế quốc gia Anh sẽ không cung cấp thuốc này cho bệnh nhân. Dịch vụ y tế công cộng này thiếu các xét nghiệm chẩn đoán đầy đủ để xác định những bệnh nhân cần thuốc nhất, có quá ít nhân viên để truyền thuốc cho mọi bệnh nhân 2 tuần một lần, và không thể cung cấp nhiều lần quét MRI cần thiết trong suốt quá trình điều trị để kiểm tra các tác dụng phụ, chẳng hạn như sưng não và xuất huyết.

Cũng có các câu hỏi về sự an toàn của thuốc. Theo báo cáo, 13 người đã chết trong cuộc thử nghiệm, trong đó 6 người dùng thuốc và 7 người dùng giả dược. Báo cáo nói rằng không có trường hợp tử vong nào được các nhà nghiên cức thực hiện thử nghiệm coi là có liên quan đến thuốc.

“Lecanemab không phải là hoàn hảo, nhưng nó cung cấp bằng chứng rằng bệnh Alzheimer không phải là một vấn đề không thể chữa khỏi, bệnh này có khả năng điều trị được và có lẽ một ngày nào đó thậm chí có thể phòng ngừa được”, Jonathan Schott, giáo sư thần kinh học tại UCL và giám đốc y tế tại Trung tâm nghiên cứu bệnh Alzheimer Vương quốc Anh cho biết. .

“Chúng tôi cần mở rộng nghiên cứu của mình và tiếp tục điều tra các loại thuốc khác nhau nhắm vào các khía cạnh khác nhau của bệnh, cuối cùng có thể sẽ đi đến một liệu pháp kết hợp.”

Tara Spires-Jones, giáo sư về thoái hóa thần kinh và phó giám đốc Trung tâm Khoa học Khám phá Não tại Đại học Edinburgh, cho biết mặc dù kết quả là “tin tốt”, nhưng điều quan trọng cần lưu ý là lecanemab không phải là thuốc chữa bệnh Alzheimer.

Ngọc Đỗ