Ảnh minh họa

Hội chứng rối loạn sinh tuỷ (HCRLST) là một nhóm bệnh lý của tế bào gốc sinh máu đặc trưng bởi sinh máu không hiệu lực. Biểu hiện chính của bệnh là giảm ít nhất một dòng tế bào máu ngoại vi, nguyên nhân là do rối loạn quá trình biệt hóa và trưởng thành của một, hai hay cả ba dòng tế bào (Hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu) trong tủy xương [1]. Có nhiều thể bệnh HCRLST, việc tiên lượng bệnh dựa trên phân nhóm tiên lượng IPSS. Nếu không được điều trị, thời gian sống thêm chỉ đạt trung bình khoảng 0,4 năm với nhóm nguy cơ cao, 5,7 năm với nhóm nguy thấp [2]. Điều trị HCRLST còn nhiều thách thức. Với nhóm bệnh nhân có điểm IPSS thấp, trung bình 1, mục tiêu điều trị là cải thiện các chỉ số tế bào máu, nâng cao chất lượng cuộc sống. Với nhóm bệnh  nhân có điểm IPSS trung  bình 2, cao thì mục  tiêu  điều  trị  kéo  dài  thời  gian  sống,  làm chậm quá trình chuyển Lơ xê mi [3]. Hiện nay, các thuốc mới ra đời cùng với sự hiểu biết cơ chế bệnh sinh đã cải thiện đáng kể hiệu quả điều trị HCRLST, làm tăng thời gian sống thêm cũng như làm chậm quá trình chuyển Lơ xê mi cấp [4]. Một số thuốc đã được FDA công nhận là thuốc điều trị HCRLST như: Thuốc giảm quá trình Methyl hóa (Hypomethylating agents: Decitabin, Azacitidin), Thuốc điều hòa miễn dịch (Immunomodulatory drug: lenaidomide). Nhóm thuốc đang được tiến hành nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng như: Thuốc ức  chế  Histone  deacetylase,  bao  gồm Valproic acid,  Vorinostat,  Mocetinostat,  Panobinostat, Pracinostat [5]. Các protein lai activin receptor II (activin receptor II @ usion protein- Sotatercept và Luspatercept) dùng trong điều trị HCRLT nhóm nguy cơ thấp. Bước đầu những thuốc này cho thấy có  cải  thiện kết quả  điều trị [6], [7].

Điều trị Hội chứng rối loạn sinh tủy (HCRLST) còn nhiều thách thức cho các bác sĩ.  Ở Việt Nam, phương pháp điều trị chủ yếu cho phần lớn các bệnh nhân HCRLT là điều trị hỗ trợ với truyền chế phẩm máu, thải sắt và yếu tố kích thích tạo máu. Lenadomide và các thuốc giảm quá trình Methyl hóa (hypomethylation agents) đã được Cơ quản quản lý Thuốc và Thực phẩm Hoa kỳ (FDA) chấp thuận trong điều trị HCRLS. Tuy nhiên, những phương pháp này không chữa khỏi được bệnh, chỉ có mục đích cải thiện huyết học, cải thiện chất lượng cuộc sống và làm chậm quá trình tiến triển của bệnh. Một số thuốc khác đã được nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng cũng cho thấy hiệu quả trong điều trị HCRLST.