Bệnh Alzheimer ảnh hưởng đến nhiều người dân, dự kiến ​​ở Mỹ sẽ có khoảng 6,7 triệu bệnh nhân vào năm 2023. Bệnh này dẫn đến mất tế bào não, nhưng nguyên nhân cụ thể gây ra chết của tế bào vẫn chưa được hiểu rõ.

RNA, một quá trình trong đó các phân tử RNA điều chỉnh biểu hiện của gen, có thể đóng một vai trò quan trọng ở bệnh Alzheimer. Lần đầu tiên, các nhà khoa học đã xác định được các chuỗi RNA độc hại ngắn góp phần gây chết tế bào não và tổn thương DNA ở cả bệnh Alzheimer và não người già. Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng các chuỗi RNA ngắn bảo vệ này giảm dần theo tuổi tác, có thể góp phần vào sự phát triển của bệnh Alzheimer.

Điều thú vị là nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng những người lớn tuổi có khả năng ghi nhớ đặc biệt, được gọi là “SuperAgers” (từ 80 tuổi trở lên có trí nhớ tương đương với những người trẻ hơn 20 đến 30 tuổi), có lượng chuỗi RNA ngắn bảo vệ cao hơn trong tế bào não của họ.  Phát hiện này có thể cung cấp cái nhìn sâu sắc về cơ chế đằng sau khả năng phục hồi nhận thức ở một số người khi họ già đi.

Khám phá về phía Tây Bắc có thể có liên quan ngoài bệnh Alzheimer. Dữ liệu của các nhà khoa đưa ra giải thích tại sao, ở hầu hết các bệnh thoái hóa thần kinh, những người bị ảnh hưởng có hàng chục năm sống không có triệu chứng và sau đó bệnh bắt đầu phát triển dần dần khi các tế bào mất đi sự bảo vệ theo tuổi tác.

Những phát hiện từ nghiên cứu của Đại học Northwestern về sự can thiệp RNA và bệnh Alzheimer có thể vượt ra ngoài bệnh Alzheimer. Dữ liệu đưa ra một lời giải thích mới cho quan sát phổ biến về các bệnh thoái hóa thần kinh khác nhau, trong đó các cá nhân trải qua nhiều thập kỷ sống không có triệu chứng. Sau đó, bệnh dần dần phát triển khi các tế bào mất đi cơ chế bảo vệ theo tuổi tác.

Sự đầu tư quá lớn vào việc khám phá thuốc điều trị bệnh Alzheimer đã tập trung vào hai cơ chế: giảm tải mảng bám amyloid trong não - vốn là dấu hiệu đặc trưng chẩn đoán bệnh Alzheimer và chiếm 70 đến 80% nỗ lực - và ngăn chặn quá trình phosphoryl hóa hoặc rối loạn tau. Tuy nhiên, các phương pháp điều trị nhằm giảm mảng bám amyloid vẫn chưa mang lại kết quả điều trị hiệu quả và được dung nạp tốt.

Hiện đã có các loại thuốc có khả năng giải quyết các vấn đề liên quan đến RNA ngắn độc hại (sRNA). Tuy nhiên, trước khi những loại thuốc này có thể được xem xét sử dụng, chúng cần phải trải qua thử nghiệm trên mô hình động vật và trải qua những cải tiến hơn nữa.

Giai đoạn tiếp theo trong nghiên cứu liên quan đến việc nghiên cứu vai trò chính xác của các sRNA độc hại trong việc gây chết tế bào ở bệnh Alzheimer. Điều này sẽ được thực hiện bằng cách nghiên cứu các mô hình tế bào và động vật khác nhau cũng như kiểm tra bộ não của những người mắc bệnh Alzheimer. Mục đích là để hiểu sự đóng góp cụ thể của các sRNA độc hại vào sự chết tế bào ở căn bệnh này. Ngoài ra, nghiên cứu sẽ bao gồm việc sàng lọc các hợp chất tốt hơn có thể làm tăng chọn lọc mức độ sRNA bảo vệ hoặc ngăn chặn hoạt động của những hợp chất có hại.

Thông tin di truyền của chúng ta được lưu trữ dưới dạng DNA trong nhân của mỗi tế bào. Để chuyển thông tin gen này thành các thành phần cơ bản của sự sống, DNA cần được chuyển đổi thành RNA, sau đó được bộ máy tế bào sử dụng để tạo ra protein. RNA đóng một vai trò quan trọng trong các chức năng sinh học khác nhau.

Ngoài các RNA mã hóa dài, các RNA mã hóa ngắn (sRNA) không mã hóa protein nhưng có các chức năng thiết yếu trong tế bào. Một loại sRNA ngăn chặn các RNA mã hóa dài thông qua sự can thiệp của RNA, một cách hiệu quả các protein mà các RNA dài mã hóa.

Các nhà khoa học đã phát hiện ra các chuỗi rất ngắn bên trong một số sRNA mà khi hiện diện có thể gây chết tế bào bằng cách ngăn chặn việc sản xuất protein cần thiết cho sự sống của tế bào. Phát hiện của họ cho thấy những sRNA độc hại này góp phần vào sự kết thúc các tế bào thần kinh, đóng vai trò trong sự phát triển của bệnh Alzheimer.

Các sRNA bảo vệ thường ức chế các sRNA độc hại, có tên gọi là microRNA đóng vai trò là loại sRNA bảo vệ chính. MicroRNA đóng nhiều vai trò điều tiết trong tế bào và hoạt động như người bảo vệ, ngăn chặn các sRNA độc hại xâm nhập vào bộ máy tế bào thực hiện can thiệp RNA. Tuy nhiên, khi con người già đi, những lớp bảo vệ này giảm đi, cho phép các sRNA độc hại gây hại cho tế bào.