Các nhà nghiên cứu đã xác định được hai hợp chất đầy hứa hẹn có thể giúp điều trị bệnh viêm võng mạc sắc tố, một nhóm các rối loạn mắt di truyền dẫn đến mù lòa. Phát hiện được công bố trên tạp chí PLOS Biology mở, do Beata Jastrzebska từ Đại học Case Western Reserve, Hoa Kỳ. Các hợp chất này được phát hiện bằng kỹ thuật sàng lọc ảo.

Viêm võng mạc sắc tố xảy ra khi đột biến gen khiến protein võng mạc rhodopsin bị gấp sai, dẫn đến tế bào võng mạc chết và mất thị lực tiến triển. Khoảng 100.000 người ở Hoa Kỳ bị ảnh hưởng bởi tình trạng này, tạo ra nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị có thể khắc phục tình trạng gấp sai rhodopsin. Các liệu pháp thử nghiệm hiện có thường dựa vào các hợp chất retinoid, chẳng hạn như các dẫn xuất vitamin A tổng hợp. Tuy nhiên, các phương pháp điều trị này rất nhạy cảm với ánh sáng và có thể gây độc, hạn chế hiệu quả và độ an toàn của chúng.

Trong nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu đã sử dụng sàng lọc ảo để tìm kiếm các phân tử giống thuốc mới liên kết và ổn định cấu trúc của rhodopsin để cải thiện khả năng gấp và di chuyển của nó qua tế bào. Hai hợp chất không phải retinoid đã được xác định đáp ứng các tiêu chí này và có khả năng vượt qua hàng rào máu não và máu võng mạc.

Nhóm nghiên cứu đã thử nghiệm các hợp chất trong phòng thí nghiệm và cho thấy chúng cải thiện biểu hiện bề mặt tế bào của rhodopsin ở 36 trong số 123 phân nhóm di truyền của bệnh viêm võng mạc sắc tố, bao gồm cả phân nhóm phổ biến nhất. Ngoài ra, chúng còn bảo vệ chống lại tình trạng thoái hóa võng mạc ở chuột mắc bệnh viêm võng mạc sắc tố.

Điều quan trọng là việc điều trị bằng bất kỳ hợp chất nào cũng cải thiện sức khỏe và chức năng tổng thể của võng mạc ở  chuột bằng cách kéo dài sự sống còn của các thụ thể ánh sáng của chúng. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu lưu ý rằng cần có thêm các nghiên cứu về các hợp chất hoặc các hợp chất liên quan trước khi thử nghiệm các phương pháp điều trị ở người.