Tế bào hồng cầu lưỡi liềm. Nguồn: Adobe Stock

Người mắc bệnh có các tế bào hồng cầu hình lưỡi liềm thay vì hình đĩa, dễ gây tắc nghẽn mạch máu. Căn bệnh này có thể dẫn tới nhiều biến chứng bao gồm đau, thiếu máu, nhiễm trùng và tổn thương nội tạng. Bệnh hồng cầu lưỡi liềm ảnh hưởng lớn tới người gốc Á, Phi, Địa Trung Hải, Trung Đông và Ấn Độ.

Quy trình được thử nghiệm tại Trung tâm Johns Hopkins Kimmel và 20 trung tâm ung thư khác tại Mỹ, Anh. Kết quả cho thấy phương pháp an toàn, hiệu quả. Các tác giả cho biết đây là một giải pháp thay thế khả thi và ít tốn kém hơn so với các liệu pháp gene.

Phương pháp này tên là ghép tủy xương nửa phù hợp cường độ giảm. Trong đó, tủy xương được hiến tặng từ người tương đồng một nửa lượng gene HLA (human leukocyte antigen) với người nhận như cha mẹ, anh chị em ruột, con, cháu... Tức là, các protein giúp hệ thống miễn dịch của cơ thể hoạt động trong tế bào tủy của người hiến phải khớp với ít nhất một nửa số protein đó trên tế bào người nhận, để tránh phản ứng miễn dịch sau cấy ghép.

42 người mắc bệnh hồng cầu hình liềm nghiêm trọng đã được cấy ghép, 95% bệnh nhân sống sau hai năm cấy ghép, 88% người khỏi bệnh và không gặp biến cố liên quan tới bệnh.