Một nghiên cứu mới trên toàn nước Đức do Đại học Y khoa Dresden dẫn đầu đã chỉ ra rằng sự kết hợp giữa hóa trị liệu tích cực và chất venetoclax có thể cải thiện đáng kể tỷ lệ thành công trong điều trị bệnh bạch cầu cấp tính thể nặng. Điều này đã được xác nhận bởi kết quả của nghiên cứu RELAX, với tỷ lệ thuyên giảm là 75% so với các nghiên cứu trước đây chỉ đạt tỷ lệ thuyên giảm 40%. Nghiên cứu đã được công bố trên tạp chí The Lancet Haematology.

"Nếu bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML) ngừng đáp ứng với hóa trị liệu tích cực thông thường hoặc tái phát, cơ hội chữa khỏi lâu dài sẽ giảm đáng kể," Giáo sư Christoph Röllig, Trưởng khoa Huyết học và Thử nghiệm lâm sàng tại Khoa Nội trú 1, Bệnh viện Đại học Dresden và Khoa Y học, Đại học Công nghệ Dresden (TUD Dresden) giải thích. Trong trường hợp này, mục tiêu của chúng tôi là cung cấp cho bệnh nhân phương pháp ghép tế bào gốc có khả năng chữa khỏi. Tuy nhiên, đến lúc này, việc kiểm soát sự phát triển nhanh chóng của AML bằng hóa trị liệu có thể trở nên khó khăn."

Với các phương pháp điều trị thông thường, chỉ khoảng 40% số người mắc bệnh có thể ức chế bệnh bạch cầu tủy cấp tính đến mức đạt được tình trạng gọi là thuyên giảm hoàn toàn, tức là bệnh ở mức dưới ngưỡng phát hiện và số lượng tế bào máu phục hồi.

Cùng với đồng nghiệp, Tiến sĩ Leo Ruhnke, Röllig đã thiết kế và giám sát nghiên cứu RELAX, một nghiên cứu giai đoạn 1/2 ban đầu. Các nhà nghiên cứu đã điều tra xem liệu sự kết hợp giữa liệu pháp tiêu chuẩn với cytarabine và mitoxantrone (HAM) cùng với chất ức chế BCL2 venetoclax có thể cải thiện tỷ lệ thành công của liệu pháp này hay không. Bước đầu tiên, nhóm nghiên cứu của Röllig và Ruhnke đã kiểm tra khả năng dung nạp trong nghiên cứu RELAX; ở bước thứ hai, họ đã kiểm tra hiệu quả của sự kết hợp HAM và venetoclax ("HAM-Ven").

"Với sự kết hợp HAM-Ven mới, chúng tôi đã tăng tỷ lệ thuyên giảm bệnh so với phương pháp hóa trị thông thường từ 40% ở bệnh nhân AML tái phát lên 75%. Phần lớn bệnh nhân được điều trị đều có thể nhận được ghép tế bào gốc thành công", Ruhnke, chuyên gia huyết học cao cấp và là tác giả chính của bài báo, cho biết. Liệu pháp này cũng có hiệu quả tốt đối với các dạng AML di truyền đặc biệt dai dẳng.

"Kết quả hiện tại cho thấy tiên lượng rất khả quan đối với các bệnh nhân được điều trị trong nghiên cứu này," Giáo sư Martin Bornhäuser, Giám đốc Bệnh viện Đa khoa I, thành viên Ban Giám đốc Trung tâm Quốc gia về Bệnh Ung bướu (NCT/UCC) Dresden và Giáo sư tại Đại học Kỹ thuật Dresden cho biết. "Nghiên cứu RELAX cho thấy nghiên cứu học thuật và lâm sàng hợp tác với các đối tác công nghiệp có thể cải thiện đáng kể việc điều trị ung thư."

"Phương pháp điều trị tiên tiến này đã và đang đến được với những người bị ảnh hưởng," Röllig cho biết. "Cùng với các đồng nghiệp từ Munster, chúng tôi hiện đang phân tích kết quả của hơn 150 bệnh nhân AML khác được điều trị tại Đức bằng phác đồ HAM-Ven sau khi kết thúc giai đoạn tuyển chọn bệnh nhân của nghiên cứu. Dữ liệu ban đầu rất khả quan."

Do đó, liệu pháp mới được phát triển ở Dresden có cơ hội lớn để trở thành tiêu chuẩn điều trị mới cho bệnh bạch cầu cấp tính tái phát và là cầu nối dẫn đến ghép tế bào gốc cứu sống, từ đó cải thiện cơ hội hồi phục của bệnh nhân.

"Nghiên cứu RELAX minh họa cách mà sự xuất sắc về khoa học và chuyên môn lâm sàng song hành cùng nhau để phát triển các liệu pháp tiên tiến tại Dresden," Giáo sư Esther Troost, Trưởng khoa Y học tại Đại học Kỹ thuật Dresden giải thích: "Chỉ thông qua những nghiên cứu kiểu này, chúng ta mới có thể đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị mới."

"Kết quả của nghiên cứu RELAX đánh dấu một bước tiến đáng kể, vì chúng cung cấp cho chúng ta những lựa chọn mới và hiệu quả để chuẩn bị tốt hơn cho bệnh nhân trước ca ghép tế bào gốc cứu sống", Giáo sư Uwe Platzbecker, Giám đốc Y khoa của Bệnh viện Đại học Dresden cho biết.