Theo ước tính của Tổ chức Y tế Thế giới, có tới 10% các cặp vợ chồng trên toàn thế giới bị ảnh hưởng bởi vô sinh, và các yếu tố ở nam giới là nguyên nhân chính trong khoảng một nửa số trường hợp đó. Trong nhiều trường hợp, vô sinh ở nam giới là do các khiếm khuyết di truyền làm gián đoạn quá trình sản xuất tinh trùng.

Để phát triển một phương pháp nhắm mục tiêu nhằm giải quyết các khiếm khuyết di truyền liên quan đến vô sinh, Takashi Shinohara thuộc Đại học Kyoto, Nhật Bản, và nhóm của ông đã tiêm mRNA, một phân tử có thời gian tồn tại ngắn chứa bản thiết kế của một gen cần nghiên cứu vào tinh hoàn của chuột. Việc sử dụng mRNA được lựa chọn đặc biệt để tránh biến đổi gen vĩnh viễn đối với các tế bào tinh hoàn hoặc các tế bào khác trong cơ thể.

Các nhà nghiên cứu đầu tiên đã xác nhận rằng phương pháp này đã chuyển thành công bản thiết kế di truyền đến các loại tế bào liên quan—tế bào sản sinh tinh trùng và tế bào Sertoli hỗ trợ trong tinh hoàn.

Sau đó, họ đã thử nghiệm xem liệu việc truyền mRNA có thể khôi phục khả năng sinh sản ở chuột đực mang khiếm khuyết di truyền cụ thể trong tế bào Sertoli, vốn ngăn cản quá trình sản xuất tinh trùng hay không. Khiếm khuyết này cũng có liên quan đến vô sinh ở người và các rối loạn ở tinh hoàn.

Việc cung cấp mRNA, vốn vẫn hoạt động trong hai ngày, đã đủ để giải tỏa tắc nghẽn quá trình sinh tinh ở những con chuột vô sinh do di truyền. Điều quan trọng là, tinh trùng thu thập từ những con vật được điều trị đã tạo ra những con chuột con khỏe mạnh khi được tiêm vào trứng chuột bằng phương pháp thụ tinh trong ống nghiệm.

Nghiên cứu này chứng minh rằng việc truyền mRNA có thể khắc phục khiếm khuyết di truyền cụ thể gây vô sinh ở chuột đực. Cần tiến hành thêm các nghiên cứu trên mô hình động vật để đánh giá tính an toàn và hiệu quả trước khi xem xét các ứng dụng lâm sàng tiềm năng trên bệnh nhân người.